La primera terapia génica de Europa se lanzará en 2013

Seguramente el concepto de terapia génica a muchos nos parezca vinculado a la ciencia-ficción o, aprovechando que se acaba de estrenar la última película de la saga Bond, nos recuerde a los villanos de la película Die Another Day. La terapia génica consiste en la inserción de genes funcionales que no están presentes dentro del genoma de una persona con la idea de luchar contra enfermedades y, hasta la fecha, era un procedimiento experimental que se estaba probando en diversos ensayos clínicos en varios centros de investigación de todo el mundo. Según parece, en Europa la terapia génica está más cerca de ser una realidad puesto que la empresa holandesa UniQure será la primera en comercializar un tratamiento a mediados del próximo año.

Glybera, que es como se llama esta terapia, ha sido el primer tratamiento de estas características que ha recibido la aprobación por parte de la Unión Europea y, según parece, se comercializará en Europa y en Norteamérica. ¿Y para qué sirve Glybera? Este tratamiento tiene como objetivo luchar contra el síndrome de deficiencia de la lipoproteinlipasa y sus consecuencias, como la hiperlipoproteinemia.

Tras la aprobación de la terapia génica de Glybera, estamos ante el comienzo de un período de rápida expansión en el desarrollo de este tipo de tratamientos

¿Y cómo funciona este tipo de tratamientos? Como comentábamos al principio, en este tipo de tratamientos se realizan modificaciones en el ADN del paciente para combatir, de manera específica, la enfermedad o desorden que padezca y, aunque pueda parecer algo sacado de la ciencia-ficción, se han realizado ensayos para tratar el cáncer o, incluso, algunas enfermedades de la vista.

Sin embargo, sin una regulación y sin la aprobación de las autoridades en el ámbito de la salud, este tipo de terapias no han salido de los laboratorios desde que comenzaron a desarrollarse a finales de los años 90 (en China se dio luz verde al primer tratamiento contra el cáncer en el año 2003). Por ahora, este tipo de terapias están orientadas a enfermedades y desórdenes en los que se tiene identificado como causante a un único gen y, quizás con los años, sea posible el tratamiento de enfermedades mucho más complejas (y se puedan controlar los posibles efectos secundarios y consecuencias en el sistema inmunitario de los pacientes).

Después de este espaldarazo, la compañía ha anunciado que tiene líneas de trabajo abiertas para desarrollar terapias contra el Parkinson, la porfiria e, incluso, algunos tipos de Hemofilia.